Résumé : De nombreuses approches épidémiologiques, explicatives ou pragmatiques, permettent d’étayer la démonstration de l’efficacité d’un nouvel agent thérapeutique. Dans l’ostéoporose post-ménopausique, la démonstration de l’effet anti-fracturaire d’un médicament peut découler d’études prospectives, de méta-analyses ou encore d’analyses de bases de données. Une formulation intraveineuse d’ibandronate a été récemment mise sur le marché, permettant d’optimaliser l’absorption du médicament et l’adhérence des patients au traitement. Elle évite également les effets secondaires, gastro-intestinaux, et les contraintes importantes découlant de la prise orale de ce médicament. L’efficacité anti-fracturaire vertébrale de la formulation intraveineuse d’ibandronate a été démontrée par sa non-infériorité, objectivée sur des critères d’évaluation intermédiaires, par rapport à la formulation orale enregistrée pour le traitement de l’ostéoporose. A partir de méta-analyses, concordantes, une efficacité anti-fracturaire aux sites non vertébraux, comparable à celle des autres bisphosphonates oraux, semble suffisamment étayée pour être considérée comme acquise. L’efficacité spécifique du médicament au niveau de la hanche semble également comparable à ce qui est observé lors de l’administration orale hebdomadaire d’alendronate ou de risédronate. Ces résultats, découlant de l’analyse des événements fracturaires décrits dans une large banque de données américaine, devront probablement être confirmés à l’échelle européenne, avant de pouvoir être extrapolés, en clinique quotidienne, à la population belge.